第一百七十三章 伸出援手 (第1/3页)

    “卫总您放心，”见卫康一脸愕然，曹阳赶紧解释道：“我并不是要道德绑架，要求三清专门为我们研发Menkes基因药。”

    “我主要还是想见见相关的专家，希望专家能够帮忙解答一些疑问，同时也想请研发人员为后续的安全性测试提供一些帮助。”

    “关于Menkes的基因治疗，我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士,所以在很多方面还有所欠缺，急需真正专家的指导和建议。”

    “哦？”卫康有些好奇道：“那你先说说自己的思路？”

    曹阳点点头，凝神一一道来。

    “从制备化合物的同时，我已经在开展由腺相关病毒AAV9介导的基因治疗方案，经过一年多的努力，终于通过分析蛋白结构域截短了ATP7A基因的序列,并且构建了质粒，目前也在293T细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”

    “我已经找到了AAV的包装公司，目前已经谈妥合作意向,但是对于AAV9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻，需要载体专家的指导。”

    “因为孩子突变的基因在全身都有表达，AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题，最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”

    “我想在基因替代治疗后，再全身心投入研究CRISPR-CAS9这种最新的基因编辑工具，因为我孩子的突变是重复突变，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基，导致终止密码子提前，蛋白翻译被阻断。”

    “所以我想通过CRISPR-CAS9工具切除多出的A碱基，我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后作为模型细胞，根据突变点位设计RNA，通过构建质粒体外验证编辑效率。”

    “这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”

    “如果我这样的基因治疗方案可行的话，”曹阳缓了口气，继续说道：“我还有一些病友，都是Menkes患者家属，他们也想获得同样的基因治疗。”

    他停顿了片刻,毅然决然道：“卫总，我知道基因治疗这方面的研究非常昂贵,我已经做好准备了，我之前已经自建实验室，投入有几十万，上个月我把车卖了，加上一些积蓄，还有个五十来万，不知道这些资金能够进行到哪一步。”

    “实在不行的话，我也可以回去把房子卖了，只求能够彻底治好我儿子。”

    “当然，这样的治疗方案，我那些病友可能不是每個人都负担得起，但是也有一些病友愿意砸锅卖铁救孩子，还希望卫总能够给他们一个机会。”

    看着曹阳一脸恳切，语气又异常坚决，卫康心中忍不住叹了口气。

    于情于理，他都想要帮助这些走投无路的患者家属。

    同时，他也又一次对曹阳的基因治疗解决思路感到震惊。

    这真的是一个只有高中学历的人吗？

    怎么这些方案说得头头是道，比生物学专家还要详尽呢？

    可见对方真的付出了极大的精力来钻研学习,才能够有这么深入的了解。

    不过，专业的事情,还是要交给专家来处理。

    Menkes症一直以来都没有对症的治疗办法，卫康也不太确定对方提出的方案是否可行。

    还是得叫专家过来探讨一番，再做出决定。

    他露出笑容，眼神中流露出赞赏

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